Forum www.Vaskulitis.org

Zurück zur Übersicht
Autor
Thema: Nachricht von Dr. Marino -Teil 1


Liebe Mitglieder des Vaskulitis-Forums,

vor einigen Wochen habe ich – stellvertretend für meine Charité Kolleginnen – Sie um Ihre Unterstützung gebeten. Im Vorfeld haben wir Kontakt zu Frau Wiedenmann-Naujoks aufgenommen, der ich an dieser Stelle unsere Dankbarkeit für die tolle Kooperation ausdrücken möchte. Von Beginn an, war Sie begeisterte Befürworterin und hat uns fantastisch unterstützt. Sie hat sich sofort unserer Anfrage gewidmet und hat uns einige, für uns nicht so offensichtliche Tatsachen bzgl. Ihrer Erfahrungen mit Vaskulitis näher gebracht – d. h., bereits bevor wir von Ihnen gehört haben, hat uns Frau Wiedenmann-Naujoks geholfen, Ihre Situation besser verstehen zu können. Besten Dank dafür, Frau Wiedenmann-Naujoks!!

Wir haben uns über jede Rückmeldung von Ihnen gefreut – ganz herzlichen Dank an alle, die Ihre Antworten auf unsere Fragen und auch die Erläuterungen ihrer persönlichen Erfahrungen über das Forum u./o. direkt zu mir geschickt haben! Zurzeit sind diese Aussagen, die wichtigsten Informationen, die wir brauchen, um industrielle Partner von der Entwicklung unseres Therapie-Ansatzes zu überzeugen. Um hier erfolgreich zu sein, benötigen wir eine umfassende Darstellung unseres 'Produkt-Vorschlags'. Ein überzeugendes Bild vom 'Medical need', sprich was den Patienten fehlt und wie (wir glauben) unsere Therapie-Möglichkeit diese(s) Problem(e) lösen könnte, sind dafür absolut notwendig. Ohne Ihren Beitrag hierzu, wäre es für uns viel schwieriger dies zu schaffen. Nochmals bedanken wir uns bei Ihnen recht herzlich für Ihre Hilfen!

Nachdem ich alle Ihrer teils sehr ausführlichen Aussagen gelesen habe, ist mir klar geworden, dass Sie auch Fragen an uns haben und vielleicht nicht immer so ganz verstehen, was wir eigentlich vorhaben und warum wir Ihre Antworten auf – für Sie – solch offensichtliche Fragen haben wollten. Da ich kein Arzt bin, kann ich mit Ihnen nicht als Arzt oder von einem ärztlichen Standpunkt aus sprechen. Ich werde daher – so gut es geht ohne Fachbegriffe – versuchen, ein bisschen mehr über unser Vorhaben zu erklären, in der Hoffnung, dass dieser Versuch zumindest einige Ihrer Fragen beantwortet und gleichzeitig den Wert Ihrer Unterstützung verdeutlicht. Falls dieser Versuch hinter dem Ziel zurückbleibt oder Sie noch weitere Fragen haben, zögern Sie nicht mich unter (stmarino@gmx.de) zu kontaktieren. Da ich Wert auf Sorgfältigkeit in meinen Antworten lege und viele andere Pflichten habe, seien Sie bitte nicht enttäuscht, wenn meine Rückmeldung nicht sofort kommt – aber sie wird kommen!

Aus rechtlichen Gründen darf ich momentan nicht erklären was unsere vorgeschlagene Therapie genau umfasst. Dies tut mir Leid, ist aber die Realität. Keine Firma übernimmt die Entwicklung/Herstellung eines neuen Produktes ohne patentrechtlichen Schutz – etwas, das nicht mehr zu bekommen ist, sobald die Details einer 'Idee' veröffentlicht wurden. Grund dafür ist, dass die Entwicklung/Herstellung eines Medikamentes/medizinischen Produktes in der Regel mehrere (hundert-)millionen Euro kostet. Ohne Patentschutz (der in unserem Fall noch nicht existiert), kann keine Firma solch Ressourcenaufwand betreiben, da am Ende (wenn es denn erfolgreich gewesen sein sollte) jeder andere das gleiche Produkt herstellen/verkaufen könnte, ohne aber diese enormen Entwicklungskosten und Risiken getragen haben zu müssen. Was ich Ihnen aber mitteilen kann ist, dass die Therapie Apherese-basiert ist, aber viel weniger invasiv als z.B. die Plasmapherese, die einige von Ihnen zweifellos leider schon erfahren mussten. Wir schlagen eine 'einfache' Blutwäsche vor, von der wir glauben, dass sie die pathogenen ANCAs (die Autoantikörper) gezielt aus dem Blut entfernen wird. Es ist von vielen Forschern und Ärzten akzeptiert, dass ANCAs, durch Stimulierung der Neutrophil-Granulozyten, der Ursprung Ihrer Krankheiten sind. Die ANCA-stimulierten Neutrophile verursachen die Beschädigung der Kleinblutgefässe = Vaskulitis. Es wird deshalb angenommen, dass durch das Entfernen der ANCAs, eine weitere Beschädigung verringert oder eventuell gar verhindert werden könnte.

Dieses Annahme wird von den aktuellen Therapie-Ansätzen untermauert: Rituximab, Bortezomib und verschiedene Immunsuppresiva, die Sie alle schon kennen werden. Alle diese Medikamente verringern (unter anderem) die Konzentration von ANCAs – aber indirekt und deshalb häufig in Verbindung mit vielen unerwünschten Nebenwirkungen. Unser Ansatz hingegen zielt auf eine direkte Verminderung der ANCAs ab, wodurch die aktuellen Therapien in ihrer Wirkung verbessert oder – im besten Fall – bei einigen Patienten eventuell ganz ersetzt werden könnten.

Ich muss Ihnen an dieser Stelle aber leider ganz deutlich zum Ausdruck bringen, dass diese Idee nicht als „Wunder“ zu verstehen ist. Dieser Therapie-Ansatz – so er denn überhaupt funktioniert – wird ANCA-Vaskulitis nicht heilen können. Aber wir haben Grund zur Hoffnung, dass er für einige Patienten (besonders in den frühen Stadien der Krankheit) eine große Verbesserung der Lebensqualität bedeuten könnte. Bis es aber überhaupt so weit sein kann, ist es noch ein sehr weiter Weg, dem wir uns nur schrittweise nähern können. Wir glauben (und hoffen), dass unser Vorschlag ein Schritt in die richtige Richtung ist. Damit aber der nächste Schritt genommen werden kann, brauchen wir eine Kooperation mit der Industrie.

Warum haben wir Ihnen unsere Fragen gestellt? Wir haben erste Gespräche mit einer etablierten Firma durchgeführt, dessen Team sich nicht nur aus Wissenschaftlern oder Ärzten, sondern auch Anwälten, Managern, Technikern, usw. zusammensetzt. Keine(r) hat tiefgreifende Expertise mit ANCA-Vaskulitis. Um daher eine fundierte Entscheidung über unser Projekt treffen zu können, muss sich dieses Team in das Thema einarbeiten, und wir wollen es dabei so gut wir können unterstützen. Man kann viele Information in der wissenschaftlichen bzw. ärztlichen Literatur finden. Was man da meistens aber nicht findet, sind Erfahrungen aus der Patientensicht. Ohne diese ist es für eine Firma aber schwierig eine Strategie zu entwickeln. Sie, als unsere Kooperationspartner, liefern jetzt diese notwendigen Informationen. Ihre Beteiligung ist unumgänglich – ohne Sie gäbe es keinen Grund, dieses Projekt überhaupt zu betreiben.



Teil 2:

Bitte entschuldigen Sie meine lange Ansprache – ich werde gleich zum Schluss kommen. Aber zuerst, möchte ich noch einen wichtigen Punkt betonen. Ich habe schon viel Energie in dieses Projekt investiert und sogar die wissenschaftliche Basis hierfür geliefert. Nun habe ich versucht außerhalb des wissenschaftlichen Milieus Ihnen das Projekt etwas näher zu bringen. Warum? Teils aus reiner Begeisterung! Teils aber auch, weil alles was ich in meinem beruflichen Leben ausüben und erhalten darf durch Steuergelder finanziert wird. Die Gesellschaft ist – Sie sind – eigentlich, wenn nicht gar gesetzlich, mein Arbeitgeber und Sie müssen nicht nur erwarten dürfen, dass ich meine wissenschaftliche Arbeit mit Fleiß und Ehrlichkeit verfolge, sondern auch, dass ich Ihnen dieses Streben erläutern und meine Arbeit rechtfertigen kann. Es gehört zu meinen Pflichten, dass ich mit Ihnen darüber kommuniziere.

Ich habe an einigen Ihrer Aussagen gemerkt, dass die Reaktionen der Experten auf Ihre Fragen und Probleme allzu oft eher Frust als Zuversicht erzeugen. Ich kann Sie hier sehr gut verstehen. Gleichzeitig weiß ich aber auch, dass es als „Experte“ nicht immer einfach ist, alle Details einer Situation/Kondition so zu kommunizieren, dass auch Laien immer alles verstehen. Trotzdem – und deswegen möchte die Reaktionen der Experten nicht entschuldigen – ist es – ganz gleich, ob Ärztin/Arzt oder Wissenschaftler(in) - unsere Pflicht, die wir unbedingt erfüllen müssen, uns und unser Wissen verständlich mitzuteilen. Ich möchte hier gleichzeitig aber deutlich machen, dass meine achtungsvollsten Kollegen und ich sich dieser Pflicht bewusst sind und stetig versuchen unsere Kommunikationsfähigkeiten zu verbessern.

Erfolg – gerade in dem aktuellen Projekt – kann ich Ihnen leider nicht versprechen, aber seien Sie sicher, dass ich Sie ernst nehme und dass ich mein Bestes dafür gebe.

Besten Dank für Ihre Geduld und nochmals für Ihre Zusammenarbeit!

Schöne Grüße.

Stephen Marino



Cool 👍

LG.HARTMUT



Eine schöne Reaktion!

Bei folgender Aussage aus der Nachricht von Dr. Marino frage ich mich jedoch woher kommt dann Vaskulitis ohne ANCA? Kann mir das Jemand erklären?

"Es ist von vielen Forschern und Ärzten akzeptiert, dass ANCAs, durch Stimulierung der Neutrophil-Granulozyten, der Ursprung Ihrer Krankheiten sind. Die ANCA-stimulierten Neutrophile verursachen die Beschädigung der Kleinblutgefässe = Vaskulitis."



Die andere Frage ist, warum das Immunsystem plötzlich ANCA produziert.

Aber da ANCAs normalerweise erst gemessen werden, wenn Beschwerden da sind - vielleicht haben Leute, bei denen irgendwann Vaskulitis ausbricht schon immer ANCAs im Blut?

Und - nächste Frage - soll man Laborwerte von ANCAs behandeln ohne Beschwerden?

Zurück zur Übersicht


Dieses Forum ist ein Bestandteil von www.vaskulitis.org